Препарат для лечения СМА зарегистрирован в России

Министерство здравоохранения РФ одобрило препарат рисдиплам для лечения спинальной мышечной атрофии (СМА) у взрослых и детей с двух месяцев. Регистрационное удостоверение опубликовано на портале Государственного реестра лекарственных средств. Препарат может потенциально помочь примерно 5 тысячам  российских пациентов со СМА разной степени тяжести.

Рисдиплам (торговое наименование Эврисди®) создан для лечения СМА путем повышения в организме уровня белка выживаемости двигательных нейронов. Это первый и единственный препарат для терапии СМА, который можно принимать вне больничных учреждений. Он применяется в жидкой форме один раз в сутки перорально (при необходимости можно вводить через зонд для энтерального питания).

Ожидается, что первые партии лекарства поступят в обращение в России в мае 2021 года.

В программу дорегистрационного доступа к данному препарату  по жизненным показаниям были включены примерно 230 россиян. Они продолжат получать лечение за счет средств компании «Рош» до момента ввода в гражданский оборот первой партии препарата.

В регистрационной заявке на препарат были представлены данные клинических исследований с участием пациентов, представляющих различные возрастные группы и страдающих заболеванием различной степени тяжести, включая СМА 1-го, 2-го и 3-го типов.

Так, в исследовании FIREFISH с участием пациентов со СМА 1-го типа в возрасте 2–7 месяцев, спустя 2 года после начала лечения 88% пациентов были живы без постоянной вентиляции легких. 59% пациентов, получавших терапевтическую дозу, достигли способности сидеть без поддержки в течение не менее 5 секунд — ключевой этап развития моторной функции, который обычно не наблюдается при естественном течении болезни. 65% пациентов могли удерживать голову в вертикальном положении, 29% могли переворачиваться, и 30% могли стоять с поддержкой. 100% пациентов сохранили способность глотать, 93% сохранили способность питаться перорально.

В исследовании SUNFISH у детей и взрослых со СМА 2-го или 3-го типов в возрасте от 2 до 25 лет, спустя 2 года после начала лечения наблюдалось клинически и статистически значимое улучшение двигательной функции по сравнению с плацебо.

В исследовании JEWELFISH с участием пациентов со СМА в возрасте от 6 месяцев до 60 лет, ранее получавших патогенетическое лечение, применение риcдиплама привело к быстрому и устойчивому повышению уровня в организме белка SMN.

Кроме России, в настоящее время препарат рисдиплам разрешен к применению в США, Бразилии, Чили, Украине, Южной Корее и Грузии. Заявки на регистрацию находятся на рассмотрении регуляторных органов Европейского союза, Швейцарии, Японии, Китая, Израиля и еще 15 стран мира.

Заявка на регистрацию препарата была подана в Министерство здравоохранения РФ в марте 2020 года, после чего рисдиплам получил статус орфанного лекарства.

«Эфтенла» для лечения ВИЧ зарегистрирована в России

В России  зарегистрирован антиретровирусный препарат для лечения ВИЧ под названием «Эфтенла». Препарат представляет собой комбинацию ламивудина 300 мг, тенофовира 300 мг и эфавиренза 600 мг. Соответствующие сведения опубликованы в Государственном реестре лекарственных средств.

Эфтенла — это полная схема для лечения ВИЧ-1 у взрослых и у детей старше 12 лет (условием является вес не менее 35 кг). Препарат предусматривает удобную схему приема — 1 таблетка 1 раз в день.

Как полагают специалисты, Эфтенла может составить конкуренцию самой широко распространенной схеме лечения в России,  при которой ламивудин, тенофовир и эфавиренз применяются в виде отдельных препаратов.  Однако для необходимо включение препарата в список жизненно важных и необходимых лекарств (ЖВНЛП) — чтобы его стоимость была ниже, чем у отдельных компонентов в государственных закупках.

Сколько «Эфтенла» будет стоить на государственных закупках — пока неизвестно.

Спинраза для лечения СМА вошла в перечень жизненно важных препаратов

https://i0.wp.com/mosmedpreparaty.ru/wp-content/uploads/2018/02/spinraza.jpg?resize=860%2C645&ssl=1

Вместе с вакцинами от коронавируса в перечень ЖНВЛП, утвержденный на 2021 год, был включен препарат для лечения спинальной мышечной атрофии (СМА) – нусинерсен (торговое наименование Спинраза).

Нусинерсен является одним из двух препаратов для лечения спинальной мышечной атрофии – жизнеугрожающего генетического заболевания, при котором постепенно утрачиваются моторные функции. Из-за высокой стоимости Спинразы многие регионы не могут самостоятельно обеспечивать им больных: средняя стоимость курса препарата в 2019 году составляла 47,5 млн руб. в течение первого года и 23,7 млн руб. в течение второго года.

Помимо нусинерсена совсем недавно на российском рынке появилась  генная терапия СМА онасемногена обепарвовек (под торговым наименованием «Золгенсма»). В отличие от Спинразы, которая требует применения всю жизнь,  Золгенсма применяется однократно путем внутривенного введения. Однако стоимость такого укола составляет около 2 млн.долларов.

В Россию будет завезен Мелфалан

В Россию будет закуплен и ввезен  не зарегистрированный в стране завезён лекарственный препарат «Мелфалан» (Melphalan), который применяют для лечения больных с особо тяжёлой патологией (множественной миеломой). Такое распоряжение подписал Председатель Правительства Михаил Мишустин.

Уже в этом году  2,5 тыс. упаковок лекарственного препарата поступят в Россию и будут распределены по конкретным медицинским учреждениям.

Министерству здравоохранения  поручено обеспечить выдачу разрешительного документа, необходимого для ввоза препарата в Россию. Закупкой и доставкой препарата займётся Московский эндокринный завод.

Отметим, что в государственном реестре лекарственных средств находятся три записи с МНН «Мелфалан» – это две лекарственные формы одного препарата «Алкеран» (регудостоверение выдано ирландской компании «Аспен Фарма Трейдинг Лимитед») и препарат «Мелфалан-натив» (держателем регудостоверения является ООО «ФАРМКОМПАНИЯ»). Производителем как фармсубстанции, так и готового препарата «Мелфалан-натив» является компания из Подмосковья «Натива».

Новый противодиабетический препарат Novo Nordisk эффективен для снижения веса

Недавно были представлены результаты исследования 3 фазы , в котором противодиабетический препарат семаглутид (Ozempic) производства фирмы Novo Nordisk оценивался в качестве средства для снижения избыточной массы тела.
Согласно новым данным, подкожное введение семаглутида в дозе 2,4 мг один раз в неделю  в течение 68 недель обеспечило среднюю потерю веса  на 10,3% больше, чем плацебо. В исследовании принимали участие 611 взрослых с избыточным весом или ожирением без сахарного диабета; все участники получали интенсивную поведенческую терапию. В других исследованиях семаглутид демонстрировал аналогичный  дозозависимый эффект.

Ранее для тех же целей   Novo Nordisk испытывала другой препарат, лираглутид (Saxenda). Однако, несмотря на то, что семаглутид имеет тот же механизм действия, что и лираглутид, потеря веса при терапии первым составила в два и более раза больше, чем при лечении вторым препаратом. По мнению клиницистов, это действительно серьезный прорыв в лечении ожирения – некоторые даже считают, что такие препараты можно будет принимать на регулярной основе для снижения избыточной массы тела, подобно статинам, которые назначают пациентам с повышенным холестерином.

Novo Nordisk завершила четыре испытания фазы 3в рамках глобальной программы клинической разработки STEP («Эффект терапии семаглутидом у людей с ожирением») и теперь планирует подать до конца этого года соответствующие регистрационные заявки в FDA и ЕМА.

 

Gilead представила результаты исследований нового препарата от ВИЧ-инфекции.

Gilead Sciences представила данные клинического испытания ленакапавира —  лекарства от ВИЧ-инфекции с пролонгированным действием и щадящим режимом введения – всего два раза в год. Положительные результаты испытания позволят подать заявку на регистрацию препарата уже в следующем году.

Ленакапавир проверялся в испытании с участием 36 пациентов с ВИЧ-инфекцией, прошедших ранее курс лечения, после чего у них возникла резистентность к принимаемым лекарствам и повысилась вирусная нагрузка. К концу 14-дневного курса монотерапии 21 из 24 (88%) пациентов, принимавших экспериментальный препарат, продемонстрировали снижение вирусной нагрузки минимум на 0,5 log10 копий/мл по сравнению с двумя из 12 пациентов (17%), принимавших плацебо.

Ленакапавир первоначально разрабатывался для пациентов, не достигающих устойчивого снижения вирусной нагрузки при помощи стандартной терапии. Но, как надеется производитель, в конечном итоге новый продукт можно будет использовать для более широкой выборки и он освободит пациентов от необходимости ежедневного приема пероральных препаратов.

В частности, со временем Gilead предполагает расширить использование ленакапавира на ВИЧ-положительное население, а также как средство доконтактной профилактики ВИЧ-инфекции. Впрочем, распространение использования ленакапавира на более широкие группы населения может оказаться сложным, поскольку разработчику потребуется также найти другой препарат длительного действия, который можно было бы использовать в комбинации, чтобы снизить риск устойчивости к капсидному ингибитору

Merck готовится приступить к испытаниям нового препарата против ВИЧ-инфекции- ислатравира.

Еще в 2012 году Merck & Co лицензировала у японской компании Yamasa Corporation препарат от ВИЧ-инфекции ислатравир, который только сейчас выходит на финишную прямую. В начале 2021 года фармгигант рассчитывает запустить по этому проекту опорное клиническое испытание.

Запланированное рандомизированное, двойное слепое, плацебо-контролируемое, многоцентровое клиническое исследование фазы III IMPOWER 22 сравнит эффективность и безопасность ислатравира с Truvada (эмтрицитабин + тенофовир) от Gilead Sciences как средств доконтактной профилактики ВИЧ-инфекции. В испытании примут участие 4 500 женщин из группы высокого риска заражения ВИЧ-инфекцией.

Ранее Merck & Co представляла ислатравир в виде имплантата длительного действия, который был способен поддерживать концентрацию активного вещества в течение как минимум 1 года.

Если запланированное исследование подтвердит  эффективность и специфичность ислатравира, то в пероральной форме его можно будет использовать с частотой всего один раз в месяц.

Утверждение перечня ЖНВЛП на 2021 год

 23 ноября 2020 г. подписано распоряжение об утверждении перечня ЖНВЛП на 2021 год. В него вошли «Ремдесивир», «Эпклюза» и вакцины от COVID-19.

Кроме этого, в ЖНВЛП вошли восемь противоопухолевых препаратов:

  • авелумаб (Бавенсио от  Merck),
  • олапариб (Линпраза от AstraZeneca),
  • пролголимаб (Фортека от Biocad),
  • мидостаурин (Митикайд от Novartis),
  • дурвалумаб (Имфинзи от AstraZeneca),
  • апалутамид (Эрлеада от J&J),
  • абемациклиб (Зенлистик от Eli Lilly),
  • кабозантиниб (Кабометикс от Ipsen).

Также в перечень включены

  • нусинерсен (Спинраза от Biogen) от спинальной мышечной атрофии,
  •  нейролептик луразидон (Латуда от Angelini),
  • препараты от бляшечного псориаза иксекизумаб (Талс от Eli Lilly) и гуселькумаб (Тремфея от J&J),
  • препарат от ревматоидного артрита упадацитиниб (Ранвэк от AbbVie),
  • применяемый в анестезии десфлуран (Супран от Baxter),
  • средства для лечения сахарного диабета дулаглутид (Трулисити от Eli Lilly) и ипраглифлозин (Суглат от Astellas),
  • препарат от гепатита С велпатасвир+софосбувир (Эпклюза от Gilead),
  • средство при легочной артериальной гипертензии селексипаг (Апбрави от J&J),
  • раствор Йоностерил от Fresenius Kabi.

Применяемый для лечения гемофилии эмицизумаб (Гемлибра от Roche) включен и в перечень ЖНВЛП, и в перечень ВЗН (высокозатратных нозологий).

Также в перечень ВЗН вошли

  • препарат для терапии гемофилии симоктоког альфа (Нувик от Octapharma),
  • лекарство от рассеянного склероза окрелизумаб (Окревус от Roche)
  • талиглюцераза альфа для лечения болезни Гоше (Элисо от Pfizer).

Ленакапавир эффективен в лечении ВИЧ-положительных пациентов с лекарственной устойчивостью

Gilead: ленакапавир эффективен в лечении ВИЧ-положительных пациентов с МЛУ - изображение 1

Gilead Sciences опубликовала первые результаты исследования CAPELLA по оценке применения ленакапавира (ингибитор капсида) у ВИЧ-инфицированных пациентов с множественной лекарственной устойчивостью. Исследование показало, что 88% участников, получавших ленакапавир, испытали снижение вирусной нагрузки как минимум на 0,5 log10 к концу 14 дней функциональной монотерапии по сравнению с 17% участников, получавших плацебо.

Ленакапавир разрабатывается как компонент режима длительного действия в сочетании с другими антиретровирусными препаратами для лечения инфекции ВИЧ-1.

В исследовании CAPELLA 36 взрослых с множественной лекарственной устойчивостью ВИЧ-1 и определяемой вирусной нагрузкой были разделены в соотношении 2:1 на группы, принимающие в течение 14 дней дополнительно к текущему неэффективному режиму (функциональной монотерапии) пероральный ленакапавир или плацебо.

У 24 человек в группе ленакапавира средняя исходная вирусная нагрузка составляла 4,2 log10 копий/мл, а у 67% количество CD4 было менее 200 клеток/мл. В конце 14-дневного периода статистически значимая большая часть участников, получавших ленакапавир, достигла основной конечной точки снижения вирусной нагрузки минимум на 0,5 log10 копий/мл от исходного уровня по сравнению с теми, кто получал плацебо (88% против 17%, p <0,0001). Кроме того, группа ленакапавира достигла статистически значимого большего среднего изменения вирусной нагрузки по сравнению с группой плацебо (-1,93 log10 копий/мл против -0,29 log10 копий/мл, p <0,0001).

В большинстве случаев препарат хорошо переносился без серьезных побочных эффектов. Не было случаев прекращения приема из-за нежелательных явлений или по какой-либо другой причине в течение 14-дневного периода.

«Первоначальные результаты исследования CAPELLA демонстрируют, что ленакапавир привел к быстрому снижению вирусной нагрузки у ВИЧ-положительных людей с множественной лекарственной устойчивостью, которые имели большой опыт лечения. Этот клинический ответ потенциально может оказать важное влияние на отдельных пациентов и общественное здравоохранение», — сказал Эдвин де Джесус, доктор медицины, FACP, FIDSA, медицинский директор Центра иммунологии Орландо.

Ленакапавир действует по иной схеме, нежели доступные в настоящее время антиретровирусные агенты. Он прерывает активность капсида ВИЧ — белка, который окружает и защищает генетический материал вируса и основные ферменты.

Безопасность, эффективность и дозировка ленакапавира оцениваются в многочисленных продолжающихся клинических исследованиях. Gilead объявила о добавлении нового подразделения к исследованию профилактики ВИЧ среди женщин, в котором оценивается использование ленакапавира в качестве инъекционного варианта PrEP, вводимого каждые шесть месяцев. Планируется дополнительное исследование ленакапавира в качестве PrEP среди мужчин, практикующих секс с мужчинами, и трансгендерных людей, с предполагаемой датой начала исследования в середине-конце 2021 года.

Успех нового препарата от астмы

Экспериментальный препарат от астмы, разрабатываемый совместно AstraZeneca и Amgen, одержал победу в испытании III фазы, снизив проявления заболевания в тяжелой неконтролируемой форме.

Тезепелумаб, добавленный к стандартной терапии, обеспечил статистически и клинически значимое снижение ежегодной частоты обострений астмы по сравнению с плацебо плюс стандартная терапия. В подгруппе пациентов с исходным количеством эозинофилов менее 300 клеток на микролит препарат также достиг первичной конечной точки – продемонстрировал статистически значимое и клинически значимое снижение ежегодной частоты обострений астмы. Аналогичный результат наблюдался также в подгруппе пациентов с исходным уровнем эозинофилов менее 150 клеток на микролит.

В целом в исследовании было продемонстрировано, что тезепелумаб хорошо переносится пациентами с тяжелой астмой, и предварительные анализы не показали клинически значимых различий в профиле безопасности между обеими группами.

Тезепелумаб  — это препарат, работающий иначе, чем любой другой противоастматический препарат, утвержденный на сегодняшний день. Это гуманизированное моноклональное антитело, нацеленное против тимусного стромального лимфопоэтина (TSLP) – эпителиального цитокина, который, скорее всего, и играет ключевую роль в развитии воспаления при астме и приводит к обострениям заболевания.

1 2