Спинраза для лечения СМА вошла в перечень жизненно важных препаратов

Вместе с вакцинами от коронавируса в перечень ЖНВЛП, утвержденный на 2021 год, был включен препарат для лечения спинальной мышечной атрофии (СМА) – нусинерсен (торговое наименование Спинраза).

Нусинерсен является одним из двух препаратов для лечения спинальной мышечной атрофии – жизнеугрожающего генетического заболевания, при котором постепенно утрачиваются моторные функции. Из-за высокой стоимости Спинразы многие регионы не могут самостоятельно обеспечивать им больных: средняя стоимость курса препарата в 2019 году составляла 47,5 млн руб. в течение первого года и 23,7 млн руб. в течение второго года.

Помимо нусинерсена совсем недавно на российском рынке появилась  генная терапия СМА онасемногена обепарвовек (под торговым наименованием “Золгенсма”). В отличие от Спинразы, которая требует применения всю жизнь,  Золгенсма применяется однократно путем внутривенного введения. Однако стоимость такого укола составляет около 2 млн.долларов.