Препарат для лечения СМА зарегистрирован в России

Министерство здравоохранения РФ одобрило препарат рисдиплам для лечения спинальной мышечной атрофии (СМА) у взрослых и детей с двух месяцев. Регистрационное удостоверение опубликовано на портале Государственного реестра лекарственных средств. Препарат может потенциально помочь примерно 5 тысячам  российских пациентов со СМА разной степени тяжести.

Рисдиплам (торговое наименование Эврисди®) создан для лечения СМА путем повышения в организме уровня белка выживаемости двигательных нейронов. Это первый и единственный препарат для терапии СМА, который можно принимать вне больничных учреждений. Он применяется в жидкой форме один раз в сутки перорально (при необходимости можно вводить через зонд для энтерального питания).

Ожидается, что первые партии лекарства поступят в обращение в России в мае 2021 года.

В программу дорегистрационного доступа к данному препарату  по жизненным показаниям были включены примерно 230 россиян. Они продолжат получать лечение за счет средств компании «Рош» до момента ввода в гражданский оборот первой партии препарата.

В регистрационной заявке на препарат были представлены данные клинических исследований с участием пациентов, представляющих различные возрастные группы и страдающих заболеванием различной степени тяжести, включая СМА 1-го, 2-го и 3-го типов.

Так, в исследовании FIREFISH с участием пациентов со СМА 1-го типа в возрасте 2–7 месяцев, спустя 2 года после начала лечения 88% пациентов были живы без постоянной вентиляции легких. 59% пациентов, получавших терапевтическую дозу, достигли способности сидеть без поддержки в течение не менее 5 секунд — ключевой этап развития моторной функции, который обычно не наблюдается при естественном течении болезни. 65% пациентов могли удерживать голову в вертикальном положении, 29% могли переворачиваться, и 30% могли стоять с поддержкой. 100% пациентов сохранили способность глотать, 93% сохранили способность питаться перорально.

В исследовании SUNFISH у детей и взрослых со СМА 2-го или 3-го типов в возрасте от 2 до 25 лет, спустя 2 года после начала лечения наблюдалось клинически и статистически значимое улучшение двигательной функции по сравнению с плацебо.

В исследовании JEWELFISH с участием пациентов со СМА в возрасте от 6 месяцев до 60 лет, ранее получавших патогенетическое лечение, применение риcдиплама привело к быстрому и устойчивому повышению уровня в организме белка SMN.

Кроме России, в настоящее время препарат рисдиплам разрешен к применению в США, Бразилии, Чили, Украине, Южной Корее и Грузии. Заявки на регистрацию находятся на рассмотрении регуляторных органов Европейского союза, Швейцарии, Японии, Китая, Израиля и еще 15 стран мира.

Заявка на регистрацию препарата была подана в Министерство здравоохранения РФ в марте 2020 года, после чего рисдиплам получил статус орфанного лекарства.

Добавить комментарий

Ваш адрес email не будет опубликован. Обязательные поля помечены *