Рисдиплам будут ввозить в Россию

Первая коммерческая партия перорального препарата рисдиплам для лечения спинальной мышечной атрофии (СМА) будет ввезена компанией Roche в Россию уже в феврале.

Ожидается, что выпуск препарата в гражданский оборот будет осуществлен до середины апреля 2021 года. Это даст возможность пациентам, которые не включены в программу обеспечения рисдипламом по жизненным показаниям, получить необходимую терапию раньше.

При этом Roche продолжит обеспечение пациентов со спинальной мышечной атрофией, получающих лечение препаратом рисдиплам в рамках глобальной программы дорегистрационного доступа, за счет собственных средств до 1 июня 2021 г.

Лекарственный препарат рисдиплам (торговое наименование Эврисди) одобрен в России для лечения спинальной мышечной атрофии (СМА) у взрослых и детей с двух месяцев. Это первый и единственный препарат для патогенетической терапии СМА, который можно принимать на дому. Он применяется в жидкой форме один раз в сутки перорально или, при необходимости, через зонд для энтерального питания.

В клинических исследованиях рисдиплама было показано, что спустя 2 года после начала лечения 88% пациентов со СМА 1 типа были живы без постоянной вентиляции легких. 59% пациентов, получавших терапевтическую дозу, достигли способности сидеть без поддержки в течение не менее 5 секунд — ключевой этап развития моторной функции, который обычно не наблюдается при естественном течении болезни. 30% могли стоять с поддержкой. 100% пациентов сохранили способность глотать, 93% сохранили способность питаться перорально. У детей и взрослых со СМА 2-го или 3-го типов в возрасте от 2 до 25 лет, спустя 2 года после начала лечения наблюдалось клинически и статистически значимое улучшение двигательной функции по сравнению с плацебо.

Стоимость терапии СМА стала ниже на 25%

Компания Janssen объявила о том, что с 01 января 2021 года препарат Спинраза (нусинерсен), предназначенный для терапии спинальной мышечной атрофии у детей и взрослых, включен в перечень жизненно необходимых и важнейших лекарственных препаратов (ЖНВЛП).

При подаче предложения о включении препарата в ЖНВЛП компания приняла решение зафиксировать расчетный курс валют на уровне среднего за 2019 год, снизив таким образом стоимость почти на 500 тыс. рублей за упаковку. Соответственно, цена на препарат стала почти на 25% ниже средней цены государственных закупок в 2020 году.

Нусинерсен является первым зарегистрированным в России препаратом для патогенетической терапии СМА. Он обладает таргетным механизмом действия, увеличивая количество белка выживаемости мотонейронов. Нусинерсен продемонстрировал достоверную и убедительную эффективность по результатам широкой программы клинических исследований с высоким уровнем доказательности. Так, применение нусинерсена у младенцев до появления клинических симптомов позволяет им достигать развития моторных навыков, сравнимых со здоровыми детьми: все дети смогли сидеть самостоятельно, 96% детей смогли ходить с поддержкой, а 88% детей смогли самостоятельно ходить.

Препарат для лечения СМА зарегистрирован в России

Министерство здравоохранения РФ одобрило препарат рисдиплам для лечения спинальной мышечной атрофии (СМА) у взрослых и детей с двух месяцев. Регистрационное удостоверение опубликовано на портале Государственного реестра лекарственных средств. Препарат может потенциально помочь примерно 5 тысячам  российских пациентов со СМА разной степени тяжести.

Рисдиплам (торговое наименование Эврисди®) создан для лечения СМА путем повышения в организме уровня белка выживаемости двигательных нейронов. Это первый и единственный препарат для терапии СМА, который можно принимать вне больничных учреждений. Он применяется в жидкой форме один раз в сутки перорально (при необходимости можно вводить через зонд для энтерального питания).

Ожидается, что первые партии лекарства поступят в обращение в России в мае 2021 года.

В программу дорегистрационного доступа к данному препарату  по жизненным показаниям были включены примерно 230 россиян. Они продолжат получать лечение за счет средств компании «Рош» до момента ввода в гражданский оборот первой партии препарата.

В регистрационной заявке на препарат были представлены данные клинических исследований с участием пациентов, представляющих различные возрастные группы и страдающих заболеванием различной степени тяжести, включая СМА 1-го, 2-го и 3-го типов.

Так, в исследовании FIREFISH с участием пациентов со СМА 1-го типа в возрасте 2–7 месяцев, спустя 2 года после начала лечения 88% пациентов были живы без постоянной вентиляции легких. 59% пациентов, получавших терапевтическую дозу, достигли способности сидеть без поддержки в течение не менее 5 секунд — ключевой этап развития моторной функции, который обычно не наблюдается при естественном течении болезни. 65% пациентов могли удерживать голову в вертикальном положении, 29% могли переворачиваться, и 30% могли стоять с поддержкой. 100% пациентов сохранили способность глотать, 93% сохранили способность питаться перорально.

В исследовании SUNFISH у детей и взрослых со СМА 2-го или 3-го типов в возрасте от 2 до 25 лет, спустя 2 года после начала лечения наблюдалось клинически и статистически значимое улучшение двигательной функции по сравнению с плацебо.

В исследовании JEWELFISH с участием пациентов со СМА в возрасте от 6 месяцев до 60 лет, ранее получавших патогенетическое лечение, применение риcдиплама привело к быстрому и устойчивому повышению уровня в организме белка SMN.

Кроме России, в настоящее время препарат рисдиплам разрешен к применению в США, Бразилии, Чили, Украине, Южной Корее и Грузии. Заявки на регистрацию находятся на рассмотрении регуляторных органов Европейского союза, Швейцарии, Японии, Китая, Израиля и еще 15 стран мира.

Заявка на регистрацию препарата была подана в Министерство здравоохранения РФ в марте 2020 года, после чего рисдиплам получил статус орфанного лекарства.

Спинраза для лечения СМА вошла в перечень жизненно важных препаратов

https://i0.wp.com/mosmedpreparaty.ru/wp-content/uploads/2018/02/spinraza.jpg?resize=860%2C645&ssl=1

Вместе с вакцинами от коронавируса в перечень ЖНВЛП, утвержденный на 2021 год, был включен препарат для лечения спинальной мышечной атрофии (СМА) – нусинерсен (торговое наименование Спинраза).

Нусинерсен является одним из двух препаратов для лечения спинальной мышечной атрофии – жизнеугрожающего генетического заболевания, при котором постепенно утрачиваются моторные функции. Из-за высокой стоимости Спинразы многие регионы не могут самостоятельно обеспечивать им больных: средняя стоимость курса препарата в 2019 году составляла 47,5 млн руб. в течение первого года и 23,7 млн руб. в течение второго года.

Помимо нусинерсена совсем недавно на российском рынке появилась  генная терапия СМА онасемногена обепарвовек (под торговым наименованием «Золгенсма»). В отличие от Спинразы, которая требует применения всю жизнь,  Золгенсма применяется однократно путем внутривенного введения. Однако стоимость такого укола составляет около 2 млн.долларов.

Утверждение перечня ЖНВЛП на 2021 год

 23 ноября 2020 г. подписано распоряжение об утверждении перечня ЖНВЛП на 2021 год. В него вошли «Ремдесивир», «Эпклюза» и вакцины от COVID-19.

Кроме этого, в ЖНВЛП вошли восемь противоопухолевых препаратов:

  • авелумаб (Бавенсио от  Merck),
  • олапариб (Линпраза от AstraZeneca),
  • пролголимаб (Фортека от Biocad),
  • мидостаурин (Митикайд от Novartis),
  • дурвалумаб (Имфинзи от AstraZeneca),
  • апалутамид (Эрлеада от J&J),
  • абемациклиб (Зенлистик от Eli Lilly),
  • кабозантиниб (Кабометикс от Ipsen).

Также в перечень включены

  • нусинерсен (Спинраза от Biogen) от спинальной мышечной атрофии,
  •  нейролептик луразидон (Латуда от Angelini),
  • препараты от бляшечного псориаза иксекизумаб (Талс от Eli Lilly) и гуселькумаб (Тремфея от J&J),
  • препарат от ревматоидного артрита упадацитиниб (Ранвэк от AbbVie),
  • применяемый в анестезии десфлуран (Супран от Baxter),
  • средства для лечения сахарного диабета дулаглутид (Трулисити от Eli Lilly) и ипраглифлозин (Суглат от Astellas),
  • препарат от гепатита С велпатасвир+софосбувир (Эпклюза от Gilead),
  • средство при легочной артериальной гипертензии селексипаг (Апбрави от J&J),
  • раствор Йоностерил от Fresenius Kabi.

Применяемый для лечения гемофилии эмицизумаб (Гемлибра от Roche) включен и в перечень ЖНВЛП, и в перечень ВЗН (высокозатратных нозологий).

Также в перечень ВЗН вошли

  • препарат для терапии гемофилии симоктоког альфа (Нувик от Octapharma),
  • лекарство от рассеянного склероза окрелизумаб (Окревус от Roche)
  • талиглюцераза альфа для лечения болезни Гоше (Элисо от Pfizer).

Самое дорогое лекарство в мире вышло на рынок

Новое средство компании Novartis — Zolgensma — призвано заменить длительную терапию для детей со спинальной мышечной атрофией (заболевание, которое  часто приводит к параличу, проблемам с дыханием и к смерти в первые месяцы жизни ребенка). Это средство применяется однократно. Клинические испытания при участии 36 детей в возрасте от 2 недель до 8 месяцев показали эффективность данного способа лечения. Дети демонстрировали ускорение развития моторных навыков (лучше держали голову и садились).

Уникальность Zolgensma заключается не только в эффективности и возможности отказа от хронической терапии. На данный момент это самое дорогое лекарство в мире — стоимость одной инъекции превышает 2 миллиона долларов США, передает SBS News.

Zolgensma  — генная терапия для лечения педиатрических пациентов в возрасте до 2 лет со спинальной мышечной атрофией с мутациями в гене SMN1. Уникальность данного препарата заключается в том, что он борется не с симптомами, а с генетической причиной недуга. Она предполагает введение в тело работающей копии гена, чтобы затормозить прогрессирование болезни.