Самое дорогое лекарство в мире вышло на рынок

Новое средство компании Novartis — Zolgensma — призвано заменить длительную терапию для детей со спинальной мышечной атрофией (заболевание, которое  часто приводит к параличу, проблемам с дыханием и к смерти в первые месяцы жизни ребенка). Это средство применяется однократно. Клинические испытания при участии 36 детей в возрасте от 2 недель до 8 месяцев показали эффективность данного способа лечения. Дети демонстрировали ускорение развития моторных навыков (лучше держали голову и садились).

Уникальность Zolgensma заключается не только в эффективности и возможности отказа от хронической терапии. На данный момент это самое дорогое лекарство в мире — стоимость одной инъекции превышает 2 миллиона долларов США, передает SBS News.

Zolgensma  — генная терапия для лечения педиатрических пациентов в возрасте до 2 лет со спинальной мышечной атрофией с мутациями в гене SMN1. Уникальность данного препарата заключается в том, что он борется не с симптомами, а с генетической причиной недуга. Она предполагает введение в тело работающей копии гена, чтобы затормозить прогрессирование болезни.